创新干细胞临床转化机制，加快产业孵化

国家“十四五”规划中提出：强化国家战略科技力量，瞄准人工智能、量子信息、集成电路、生命健康、脑科学、生物育种、空天科技、深地深海等前沿领域，实施一批具有前瞻性、战略性的国家重大科技项目，制定实施战略性科学计划和科学工程，推进科研院所、高校、企业科研力量优化配置和资源共享。

全国人大代表、蓝光控股集团董事局主席杨铿表示，在生命健康、生物技术方面，干细胞技术是医学革命热点，已成为我国战略性新兴资源。他建议，政府大力推进干细胞临床转化机制革新，建设专项机构、有机融合各相关方，并搭建资金引导平台和人才培养体系，以加快生物医学领域战略新兴产业孵化。

据了解，干细胞技术被称为人类医疗史上的“第三次革命”，受到全世界科学家和世人的广泛关注。干细胞被许多医学界专家称为“万能细胞”，也被认为是一种“活的药品”。不仅能完美地修复或替代因疾病、战伤、意外事故或遗传因素所造成的组织、器官或肢体的伤残，还能作为疾病基因治疗的载体等，在生命科学的细胞修复、发育生物学、药物学等领域有着极为广阔的应用前景 。

近年来，我国高度重视干细胞临床技术发展，并将干细胞及生物技术纳入国家重点规划。2020年3月31日，科技部发布了《科技部关于发布国家重点研发计划“干细胞及转化研究”等重点专项2020年度项目申报指南的通知》，国拨总经费达2.40亿元。

“但同时，干细胞技术临床转化也面临三大问题。”杨铿表示。

首先，近年来我国在干细胞领域虽然取得了长足进步，部分创新指标进入世界前列，但是创新的驱动力依然需要加强，核心技术的创新仍然不够、引领性的工作依然不多，转化率仍然较低。

杨铿作为民营企业家的代表，特别关注企业在干细胞领域的发展与成长，他发现，“在企业层面，干细胞技术创新及临床转化具有周期长、研发投入高、风险性高等特点，且技术开发、工程转化到临床应用的全周期可能因地缘政治原因形成‘孤岛’，导致我国企业开发干细胞技术到临床应用产品转化率极低。”

杨铿代表建议，一、加强干细胞临床转化创新实施机构的实施统一性和便捷性，建设干细胞临床转化专项机构。建立全国性干细胞临床转化指导机构；全国设点建设以干细胞再生医学技术为核心的慢性病治疗中心。二、搭建干细胞技术创新和转化的资金平台，推动产学研一体化，并着力建设健全干细胞产业供应链上中下游，防止全球单边趋势、技术封锁、突发性疫情带来的影响扩大。三、全面开展干细胞再生医学领域人才培养，建设以科技成果的学术和市场价值体现为目标的培养和评价机制，充分发挥“指挥棒”的作用，引导高校、医疗科研单位培育干细胞领域人才，激发研发活力，实现我国干细胞技术临床转化的厚积薄发。

另外，对于干细胞技术开发研究的管理和监管问题，杨铿代表也非常重视。前些年，由于干细胞可作为“种子”细胞，参与细胞替代和组织再生，被一些机构和临床医疗滥用，导致了“干细胞乱象”，对科学和市场发展带来不良冲击。

2015 年 8 月，国家食品药品监督管理局（CFDA）和卫计委联合发布了《干细胞临床研究管理办法（试行）》和《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》等政策，将干细胞研究按药品和生物制品的规范来管理，并对开展干细胞临床研究的医疗机构提出了严格限制，强调了科研阶段的规范性。

2020年8月4日，国家药品审评中心发布了《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则（征求意见稿）》，为药品研发注册申请人及开展药物临床试验的研究者提供更具针对性的建议和指南。

杨铿代表认为，在政策层面，虽然目前我国针对干细胞产业制定了数项法规指南，但从整个行业来看，在已有干细胞法律法规和标准体系框架下，仍然存在很多不明确的地方，如细胞质量缺乏体系化检验标准、干细胞临床应用缺乏有效依据和细节化指导原则等问题。

在机制层面，干细胞领域存在一些问题，导致对干细胞这种新兴领域部门间的认定标准不统一，造成产品、技术报批过程反复，干细胞临床转化创新成果形成周期拉长。

为此，杨铿代表建议，首先，制定干细胞临床转化创新全产业周期的监管和督导政策，具体来说，就是要构建覆盖干细胞技术创新的研发、临床、生产工艺、质量标准、审评审批和商业化的全产业周期监管、督导政策和操作细则，以及细化推进措施，形成法律、法规、指南三层完整架构。其次，升级监管机制，有机融合监管方和技术创新方合作模式，包括建设由监管机构运营的干细胞临床转化信息和审评信息平台；建设监管机构、检测机构和技术创新方联动合作模式；建设健全、广泛、公开、统一的质量评价体系。

杨铿代表对未来我国干细胞技术的发展充满期待，他表示：“发展干细胞技术，创新干细胞临床转化机制，加快产业孵化，在我国意义重大，将为解决人口老龄化带来的医疗和社会负担提供强有力的推手，为我国实现伟大的百年目标打下坚实基础。”